Les thérapies géniques et cellulaires

Les produits de biothérapies sont considérés comme une nouvelle génération de médicaments, avec 2 grands groupes, d’une part les biomédicaments et d’autre part la thérapie cellulaire et génique.

Les biomédicaments sont des molécules complexes (anticorps et protéines thérapeutiques) générées par la biotechnologie. Ils se différencient des médicaments « conventionnels », qui sont des molécules synthétisées chimiquement. Ces nouvelles classes thérapeutiques, sources d'innovations majeures, ont en quelques années révolutionnées l'approche thérapeutique de nombreuses maladies chroniques, comme certains cancers, ou certaines maladies auto-immunes.

Pour sa part, la thérapie cellulaire se distingue des médicaments et des biomédicaments par l’utilisation de produits cellulaires « sur mesure », destinés à un patient donné. L’objectif est de modifier ex-vivo, de sélectionner ou de faire proliférer des cellules provenant du patient lui-même ou d’un donneur. Cela permet de traiter ou d’améliorer la symptomatologie des maladies pour lesquelles il n'existe pas du tout de traitement ou dont les traitements ne sont pas satisfaisants.

Les biothérapies sont donc des « thérapies ciblées », qui exploitent la connaissance fine des mécanismes physiophatologiques ainsi que les avancées scientifiques les plus récentes.

Les projets de Biothérapies menés au sein du CIC de Biothérapie de Necker (Groupement Hospitalier Universitaire Ouest), adossé au département de Biothérapie de l’Hôpital Necker, sont fondés sur une approche interdisciplinaire dans les domaines de la thérapie cellulaire et génique des maladies du système immunohématologique et de façon plus large des maladies héréditaires monogéniques.

Ils sont conçus depuis les étapes de recherche fondamentale jusqu’à l’application clinique en passant par des étapes de transfert à la clinique visant à adapter le produit cellulaire, issu de la recherche, aux contraintes définies pour un usage thérapeutique.

En effet, plusieurs protocoles d'immunothérapie cellulaire ou de thérapie génique ont déjà été réalisés. De nombreux autres protocoles sont en cours de réalisation, en phase d’adaptation aux exigences réglementaires, ou encore à la phase de preuve de concept. En particulier pour ce qui concerne la thérapie génique, ce laboratoire a réalisé, (conjointement avec l’unité INSERM 1163) le premier essai de thérapie génique destiné à traiter les malades atteints de déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (SCID-X1). Quatre autres protocoles de thérapie génique et quatre de thérapie cellulaire ont été réalisés ou initiés depuis. De plus, deux essais de thérapie cellulaire et deux de thérapie génique sont en phase d’élaboration pré-clinique.

Cette chaîne axée sur le produit de biothérapie spécifique d’une pathologie et/ou d’un patient donnés est possible grâce aux interactions en réseau entre différentes structures :

  • unités de recherche,
  • services cliniques,
  • plateformes et entreprises.

L’objectif est la mise au point de nouveaux essais cliniques destinés à traiter des maladies héréditaires graves. Les résultats permettront d’ouvrir la voie à de nouvelles perspectives de traitements pour des maladies acquises comme les maladies infectieuses et les cancers.