Publié le 27.05.2026
Drépanocytose : feu vert de l’ANSM pour l’essai clinique DREPAMIR en thérapie génique
L’Institut Imagine est fier d’annoncer l’autorisation par l’ANSM du démarrage de l’essai clinique de Phase I/II DREPAMIR, dirigé par la Professeure Marina Cavazzana et la Docteure Anne Galy (ART-TG). Son ambition est claire : offrir une solution thérapeutique durable aux patients atteints de drépanocytose.
Ce projet est le fruit d’une étroite collaboration entre :
- l’Institut Imagine, moteur scientifique du programme.
- l’AP-HP, promoteur de l’essai.
- l’AFM-Téléthon, soutien essentiel et financeur du projet.
La science est véritablement au cœur de cette innovation. L’essai évalue la capacité des cellules souches génétiquement modifiées de produire une β‑globine thérapeutique et d’inhiber la βS‑globine pathologique. Ceci est rendu possible grâce à l’utilisation d’un vecteur lentiviral bifonctionnel, conçu par l’équipe d'Annarita Miccio, en collaboration avec Mario Amendola du laboratoire Généthon.
L'objectif principal est de restaurer une production fonctionnelle d’hémoglobine et de réduire les complications sévères liées à la drépanocytose.
Toutes nos félicitations aux équipes qui ont rendu ce projet possible ! (Pour plus d'informations sur cet essai clinique, consultez la base de données européenne).
De la paillasse à un succès de Phase 3 : Une étape majeure pour la recherche sur l'Achondroplasie
Parallèlement, nous sommes fiers de partager une autre avancée clé dans la médecine translationnelle : BridgeBio vient d'annoncer des résultats préliminaires positifs pour l'étude de Phase 3 PROPEL 3 portant sur l’infigratinib, une thérapie orale destinée aux enfants atteints d'achondroplasie.
Cette avancée concrétise le lien direct entre le laboratoire et le patient. Rien de tout cela ne serait possible sans les recherches fondamentales menées par Laurence Legeai-Mallet et son équipe, à l’Institut Imagine.
L'histoire de ce succès s'écrit en quelques dates clés:
- 1994 : Identification de la mutation du gène FGFR3 responsable de l'achondroplasie.
- 2016 : L'équipe de Laurence Legeai-Mallet publie des travaux pionniers dans le Journal of Clinical Investigation, démontrant qu'un inhibiteur de tyrosine kinase (NVP-BGJ398/infigratinib) permet d'améliorer de manière fonctionnelle le nanisme lié à FGFR3 sur des modèles murins.
- 2016–2026 : Au cours de la dernière décennie, la collaboration étroite entre l’équipe de Laurence Legeai-Mallet et BridgeBio a permis de générer un solide ensemble de données translationnelles, rapprochant ainsi ces découvertes de bénéfices thérapeutiques concrets pour les patients.
- 2026 : L'infigratinib devient le premier traitement oral à démontrer des améliorations statistiquement significatives, tant sur la vitesse de croissance annualisée que sur la proportionnalité corporelle, lors d'un essai de Phase 3.
Toutes nos félicitations à l'équipe de BridgeBio, aux investigateurs cliniques et, surtout, aux familles impliquées. Un grand merci à Laurence Legeai-Mallet pour avoir ouvert la voie.