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Paris, le 29 février 2024. A l’occasion de la Journée Internationale des Maladies Rares, France Biotech, l'association des entrepreneurs de l'innovation en santé, annonce le lancement de la task force « Maladies Rares ».
Une maladie est dite rare lorsqu’elle atteint moins d’une personne sur 2000. Au total, cela représente moins de 30 000 Français malades par pathologie. Les maladies rares concernent environ 25 millions de personnes en Europe et plus de 3 millions en France, soit 4,5% de la population. 7 000 maladies rares ont été identifiées à ce jour, dont 80% d’entre elles sont d’origine génétique. Le terme maladie « orpheline » est utilisé pour désigner une pathologie rare ne bénéficiant pas de traitement efficace, ce qui est le cas de nombreuses maladies rares.
La France, leader en Europe dans le domaine des maladies rares
Les entreprises françaises disposent du plus grand portefeuille de médicaments approuvés pour les maladies rares en Europe, ainsi que d’un pipeline de plus de 200 programmes de recherche. La grande majorité de ces médicaments (84%) ont été découverts en France, alors qu’ailleurs en Europe, il est plus courant d’obtenir des licences d’innovation auprès de partenaires extérieurs. De plus, 72% des médicaments développés contre les maladies rares appartiennent à une société de biotechnologies et sont en grande majorité en phase clinique ou précoce.
La France attire aussi un nombre important d’essai clinique sur les maladies rares : chaque jour, un essai clinique démarre en France[1], soit plus que dans tous les autres pays européens. Les réseaux d’hôpitaux universitaires jouent un rôle majeur dans le paysage clinique pour réaliser les essais. Par ailleurs, le premier Plan National des Maladies Rares (PNMR), lancé en 2004, a permis la mise en place d’un dispositif inédit pour accompagner les français souffrant d’une maladie rare. Cela se traduit par une expertise reconnue au niveau européen et international de sa recherche et médecine d’excellence
Pour Franck Mouthon, Président de France Biotech, " La France dispose d’un leadership dans le domaine des maladies rares, de nombreux produits sont en développement au sein des biotechs françaises. Il est primordial de préserver ce riche écosystème en Europe et en France en favorisant l’investissement et la R&D dans des projets innovants. Les trois premiers plans nationaux des maladies rares ont permis de structurer un réseau de compétences et d’expertise dans la recherche et le soin en France, en lien avec les réseaux européens. Dans le cadre du lancement du nouveau PNMR, préfiguré dans un esprit fédérateur et constructif par les deux copilotes du plan, le Pr Agnès Linglart et le Pr Guillaume Canaud, et les autorités de santé, nous avons choisi de créer cette task force pour contribuer collectivement au déploiement des fortes ambitions de ce nouveau plan et ainsi permettre le développement le plus rapidement possible de solutions innovantes pour répondre aux besoins des patients. »
Une task force Maladies Rares pour rassembler tous les acteurs en regard du 4ème PNMR
Cette task force sera pilotée par Hélène Chautard, qui est à la tête de l’Innovation & la Valorisation à l’Institut Imagine, Laure Jamot, Présidente de HuntX Pharma et Nolwenn Le Rhun, Directrice Générale France d’Orphalan, dont les trois entités sont très fortement engagées dans le développement de solutions innovantes dédiées aux maladies rares contribuant ainsi à consolider la position leader de la France dans ce domaine.
L’objectif du groupe de travail initié par France Biotech est de faire remonter les besoins et les freins rencontrés par les start-ups et PME de la filière healthtech sous toutes ses composantes (biotech/medtech/numérique en santé) et impliquées dans le développement de solutions innovantes dédiées aux maladies rares. Il vise également à mettre en avant les avancées thérapeutiques et à faciliter les échanges entre les acteurs du soin, de la recherche et les entrepreneurs du secteur.
Les travaux du groupe de travail seront donc définis en lien avec la feuille de route du PNMR4. Un cadre adapté et ambitieux apparaît en effet nécessaire pour l’incitation aux développements de solutions pour les maladies rares (Cortial et al. Rare Dis Orphan Drugs J 2022).
Ces projets devraient se concentrer sur trois principaux défis :
- assurer un financement continu de la recherche, de la phase préclinique à la clinique ;
- garantir des modèles économiques durables pour les maladies rares ;
- développer un cadre institutionnel et réglementaire plus favorable aux maladies rares.
« Nous sommes très heureuses de co-piloter cette task force Maladies Rares au sein de France Biotech avec Laure Jamot, Présidente, de HuntX Pharma et Nolwenn Le Rhun, Directrice Générale France d’Orphalan. Nous aurons à cœur de nourrir notre feuille de route de l’ensemble des attentes des adhérents de France Biotech en matière de maladies rares. Nous travaillerons tout particulièrement sur la création d’une voie d’accès au marché spécifique des maladies rares, sur des mécanismes incitant les fonds d’investissements à se positionner sur ce secteur ou encore à mieux intégrer les médicaments de thérapies innovantes dans notre système de santé notamment au niveau de l’impact sociétal et organisationnel » indique Hélène Chautard, Directrice Innovation & Valorisation, Institut Imagine.
Pour assurer une approche transverse des échanges, cette task force sera rattachée à plusieurs commissions et groupes de travail de France Biotech, dont les groupes de travail Market Access, Essais cliniques, ainsi que les commissions Biothérapies (médicaments de thérapie innovante/Bioproduction), Santé numérique, Medtech & Diagnostic.