Publié le
Trois décennies de travail sur les thérapies géniques
Cette distinction prestigieuse honore un parcours hors norme, à la croisée de la recherche fondamentale, de l’innovation clinique et de l’engagement humaniste. Depuis plus de 30 ans, Marina Cavazzana consacre ses recherches à la mise au point de thérapies innovantes permettant de corriger les défauts génétiques à l’origine de pathologies sévères chez l’enfant, comme les immunodéficiences, les hémoglobinopathies ou encore certaines maladies du sang.
Avec Alain Fischer et Salima Hacein-Bey, elle obtient en 1999, les premiers succès cliniques au monde de thérapies géniques pour une dizaine d'enfants-bulles. Elle a depuis 2000 lancé plusieurs essais cliniques pionniers basés sur l'utilisation de cellules souches hématopoïétiques modifiées génétiquement ex vivo pour traiter les patients atteints de troubles héréditaires, dont les résultats cliniques sont extrêmement encourageants et prometteurs.
Marina Cavazzana a également joué un rôle déterminant dans la structuration de la biothérapie en France, en fondant et dirigeant une unité de recherche Inserm dédiée, en mettant en place les premières plateformes de production de médicaments de thérapie innovante, et en accompagnant la création de biotech françaises issues de la recherche publique.
© Alexandra Lebon / Présidence de la République
Chercheuse, médecin, humaniste
Au-delà de ses avancées scientifiques, elle incarne une médecine profondément humaine, tournée vers l’enfant malade, la famille et l’accès équitable aux innovations. Elle est aussi une pédagogue passionnée, ayant formé plusieurs générations de chercheurs et de cliniciens à travers le monde.
Son engagement scientifique s’accompagne d’un combat humaniste : replacer l’enfant malade et sa famille au cœur des soins, accélérer l’accès à l’innovation thérapeutique, et former la nouvelle génération de chercheurs et de médecins.
« Recevoir cette distinction est un immense honneur. Je la partage avec toutes les équipes médicales et scientifiques qui m’accompagnent depuis des années, ainsi qu’avec les familles et les enfants qui nous font confiance. Leur courage est notre plus grande source d’inspiration », a déclaré la professeure Marina Cavazzana.
L’Institut Imagine, l’Université Paris Cité, l’AP-HP et l’Inserm se réjouissent de cette reconnaissance nationale, qui honore une femme d’exception, une chercheuse visionnaire et une clinicienne engagée.