Publié le 19.12.2022
Accélérer la recherche
Un symposium de haut niveau
Ouverte par le Pr. Stanislas Lyonnet, directeur de l’Institut Imagine, le Pr Marina Cavazzana, coordinatrice scientifique du DIM Thérapie Génique, et M. Olivier Mousson, Conseiller à la Région Ile-de-France, cette journée a réuni plus de 150 acteurs clés de la thérapie génique.
Parmi les invités, le Dr. Federico Mingozzi, Chief Science & Technology Officer de la biopharma Spark Therapeutics, a présenté une keynote sur les progrès et les défis dans le développement de la thérapie génique in vivo et des outils de thérapie, notamment les vecteurs viraux AAV.
Plus d’une dizaine de chercheurs du réseau ont présenté les travaux de recherche ayant bénéficiés du soutien du DIM Thérapie Génique dans de nombreuses thématiques : les hémoglobinopathies comme la drépanocytose, les maladies métaboliques et mitochondriales, les maladies neuromusculaires, les troubles auditifs ou encore les dégénérescences rétiennes héréditaires. De nombreuses techniques et outils innovants ont également été présentés comme l’édition génomique (gene editing), le système CRISPR Cas9, ou encore les CAR T cells.
Succès du DIM Thérapie Génique
La thérapie génique fait partie des domaines d’intérêt majeur (DIM) labellisés par la Région Île-de-France. Porté par l’Institut Imagine et le Pr. Marina Cavazzana, ce DIM avait pour but d’accélérer le développement de la thérapie génique en ouvrant régulièrement des appels à projets afin de favoriser le recrutement de chercheurs, post-doctorants, étudiants en thèse, ingénieurs et techniciens, la mise en place ou la mutualisation de plateformes technologiques, l’accès à des équipements, la certification et la réalisation d’études médico-économiques. En savoir plus.
Cet événement a été l’occasion pour le Pr. Marina Cavazzana de revenir sur les résultats clés du programme et les accomplissements majeurs réalisés dans le domaine depuis 2017 :
- 12 millions d’euros dédiés à la recherche en thérapie génique
- 56 projets menés dans 11 domaines thérapeutiques stratégiques
- 42 publications scientifiques par les membres du réseau
- 15 brevets déposés
- Plus de 25 M€ de financements additionnels levés par le réseau (provenant de collaborations industrielles ou de financements publics/privés)
- Plus de 10 collaborations avec des industriels, big pharma, biotech et startups
- Création d’une spin-off (Gamut Therapeutics) et d’une start-up dans les maladies métaboliques (création en cours)
- Création de novo d’une plateforme AAV à l’Institut Imagine et renforcement de deux plateformes AAV en Ile-de-France (à l’Institut de la Vision et au Centre de Recherche en Myologie)
Le DIM a permis la structuration d’un réseau d’excellence autour d’une stratégie thérapeutique de médecine personnalisée, et d’accélérer les découvertes pour amener la recherche et le soin au lit des patients.
La thérapie génique à l’Institut Imagine
L’Institut Imagine accueille des équipes de recherche à la pointe de cette approche thérapeutique, et certains de ses chercheurs ont été les tout premiers au monde à mener des essais cliniques et ont démontré le succès de cette approche pour certaines maladies.
Depuis, la thérapie génique n’a cessé de s’améliorer et est désormais déployée pour bien d’autres maladies. A Imagine, institut de référence dans la recherche sur les maladies génétiques, avec les centres de référence et services cliniques de l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, cette approche est ainsi explorée pour traiter des maladies du sang, du système immunitaire, du métabolisme, du cerveau, du système nerveux central, de l’œil et de la peau.
Pour en savoir plus sur les travaux menés à l’Institut Imagine
En savoir plus sur deux études sur la thérapie génique dans la drépanocytose, la bêta-thalassémie et le syndrome de Wiskott-Aldrich.
En savoir plus sur une nouvelle stratégie de thérapie génique contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie