Vers un premier traitement des ciliopathies graves de l’enfant

Medetia, start-up implantée sur la plateforme Lab-in-labs de l’Institut des maladies génétiques Imagine, recherche des molécules thérapeutiques pour la néphronophtise, une ciliopathie pédiatrique incurable, qui touche gravement les reins et les yeux.

Publié le 12.03.2021

Accélérer la recherche

L’espoir d’un traitement pour la néphronophtise (NPH), une ciliopathie pédiatrique grave

Les ciliopathies regroupent une vaste famille de maladies génétiques. L’une d’entre elles, la néphronophtise, est la première cause génétique d’insuffisance rénale terminale (IRT) chez l’enfant et le jeune adulte. Aujourd’hui, sans traitement curatif, les patients souffrent rapidement d’une détérioration des fonctions rénales, mais aussi de lésions irréversibles de la rétine et/ou de déficits de croissance et cognitifs. L’enjeu médical lié à cette pathologie est donc important.

Particulièrement impliqués depuis 5 ans dans le domaine des ciliopathies et de la néphronophtise, les fondateurs de la société Medetia, Jean-Philippe Annereau et Luis Briseno-Roa, ont l’objectif de développer des molécules thérapeutiques, et souhaitent focaliser leurs efforts sur une première molécule lead, la MDT-110. Cette molécule a été validée au niveau d’un modèle cellulaire préclinique in vitro (perte du cil cellulaire), et in vivo dans un modèle de souris mimant la pathologie, breveté en 2017, à la suite des travaux de recherche menés par le laboratoire de « bases moléculaires des maladies rénales héréditaires » dirigé par le Dr Sophie Saunier, Directrice de recherche Inserm (Institut Imagine Inserm U1163 / Université de Paris). Medetia vise de possibles essais thérapeutiques à partir de 2024.

Medetia visuel
Medetia

L’intérêt médico-économique est protégé par un accord de licence exclusive de l’utilisation du MDT-110 dans les ciliopathies rénales négocié et signé par Inserm Transfert au nom de l'INSERM, l’IHU Imagine, l’Université de Paris et Medetia.

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Medetia est localisée au centre des patients, au cœur de l’Hôpital Necker Enfants Malades

Medetia est localisée à Paris dans l’Institut Imagine – labellisé IHU et Institut Carnot -, et collabore avec le laboratoire du Dr Sophie Saunier, qui a identifié la moitié des gènes responsables de la néphronophthise et co-découvert la molécule lead. Medetia est aussi partenaire du projet RHU (Recherche Hospitalo-Universitaire, Programme d’Investissement d’Avenir) C’IL-LICO « Médecine du futur pour les ciliopathies avec atteinte rénale », coordonné par l’IHU Imagine et réunissant 5 centres de recherche sur les biomarqueurs et l’identification de patients atteints de néphronophtise.

Medetia bénéficie d’une dynamique de soutiens institutionnels et privés

Aux côtés de l’Institut Imagine, nombreux sont les partenaires, institutions et financeurs à y croire. Inserm transfert accompagne également le projet et a permis à Medetia de bénéficier du soutien du consortium HHSF (Human Health Startup Factory), – coordonné par Inserm Transfert – qui a labélisé le projet de Medetia pour son caractère innovant et DeepTech. Cette labellisation a permis de compléter une récente levée de fonds d’amorçage par des subventions et l’émission d’obligations convertibles via le programme French Tech (Emergence et Seed) orchestré par Bpifrance.

Medetia a d'ailleurs été sélectionnée pour figurer dans le palmarès du média Challenges "Les 100 start-up où investir en 2021" dans la catégorie Medtech et Biotech.

Medetia insert l’intelligence artificielle dans une plateforme collaborative innovante

Medetia a été la première start-up accueillie sur la plateforme Lab-in-labs de l’Institut Imagine, qui lui permet de bénéficier, dans un même lieu, des expertises et de modèles précliniques uniques sur les ciliopathies touchant le rein, les yeux ou le cœur. Medetia apporte en retour une recherche assistée par l’IA pour la quantification des lésions rénales au niveau cellulaire sur test de microscopie avec Perkin-Elmer, sur coupes histologiques avec QuantaCell et pour le design de nouveaux composés chimiques optimisés par intelligence artificielle avec Iktos.

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