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Un programme scientifique pédagogique et interactif
Ce programme, intitulé “EDITSCD & ERN-EuroBloodNet: Focus on Genetic Therapy for People Living with SCD”, réunira des experts internationaux tout au long de l’année pour décrypter les enjeux, les outils et les perspectives de la thérapie génique appliquée à cette maladie génétique.
Les sessions seront animées par des experts internationaux reconnus dans le domaine et aborderont aussi bien les bases scientifiques que les perspectives cliniques et réglementaires. Chaque webinaire durera une heure et comprendra 20 à 30 minutes de présentation, suivies d’une session de questions-réponses avec le public.
Le programme sera diffusé en direct sur Zoom et proposé avec traduction automatique, pour garantir un accès élargi à l’information. Les webinaires auront lieu tous les deux mois à 17h (CET), entre septembre 2025 et octobre 2026.
Programme
Session 1 : Introduction à la drépanocytose (SCD) et à la thérapie génique
Date : 26 septembre 2025Intervenante : Annarita Miccio (Institut Imagine des Maladies Génétiques)
Session 2 : Principes fondamentaux de la thérapie génique avec des vecteurs lentiviraux
Date : fin novembreIntervenants : Annarita Miccio (Institut Imagine des Maladies Génétiques) & Giuliana Ferrari (IRCCS Ospedale San Raffaele)
Session 3 : Édition génomique : CRISPR/Cas9 et SCD - Fonctionnement et utilisations
Date : 16 février 2026Intervenants : Annarita Miccio (Institut Imagine des Maladies Génétiques) & Claudio Mussolino (Universitaetsklinikum Freiburg) & Mario Amendola (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale - INSERM)
Session 4 : Édition génomique : outils avancés CRISPR/Cas9 et drépanocytose - Utilisation de nouvelles méthodes
Date : 15 avril 2026Intervenants : Annarita Miccio (Institut Imagine des maladies génétiques) & Marcello Maresca (AstraZeneca AB)
Session 5 : Sécurité de CRISPR/Cas9
Date : 3 juin 2026Intervenants : Ayal Hendel (Université Bar-Ilan) & Toni Cathomen (Universitaetsklinikum Freiburg)
Session 6 : Développements futurs et CRISPR/Cas9 pour la drépanocytose
Date : 17 juillet 2026Intervenante : Annarita Miccio (Institut Imagine des maladies génétiques)
Session 7 : Parcours réglementaire vers la clinique
Date : 2 octobre 2026Intervenant : David Morrow (EATRIS)
Un lancement porté par Annarita Miccio, chercheuse à l’Institut Imagine
La première session, intitulée “Introduction to Sickle Cell Disease (SCD) and Gene Therapy”, sera animée par la chercheuse Annarita Miccio, directrice du laboratoire « Chromatine et régulation génique au cours du développement » à l’Institut Imagine, le vendredi 26 septembre 2025 à 17h (CET).
Parmi les thématiques abordées dans les sessions suivantes :
- L’utilisation des vecteurs lentiviraux en thérapie génique
- L’édition du génome avec CRISPR/Cas9
- La sécurité des nouvelles approches
- Les étapes réglementaires menant à la clinique
Parmi les autres intervenants tout au long du programme :
Giuliana Ferrari (IRCCS Ospedale San Raffaele), Mario Amendola (Inserm), Claudio Mussolino (Université de Fribourg), Marcello Maresca (AstraZeneca), Ayal Hendel (Université Bar-Ilan), David Morrow (EATRIS).
En savoir plus
ERN-EuroBloodNet est le réseau européen de référence pour les maladies hématologiques rares. Il réunit des centres d’expertise, des professionnels de santé, des chercheurs et des associations de patients à travers l’Europe afin d’améliorer le diagnostic, la prise en charge et la recherche sur les pathologies rares du sang. Ce réseau favorise également l’accès équitable aux soins et à l’information pour les personnes concernées.
Le programme EDITSCD (Assessing efficacy and safety of genome EDITing approaches for Sickle Cell Disease) est un projet européen innovant dédié au développement et à l’optimisation de thérapies géniques pour la drépanocytose. Coordonné par un consortium de laboratoires de recherche de pointe, il vise à accélérer le transfert des découvertes scientifiques vers la clinique en combinant expertise en biologie moléculaire, édition du génome et médecine translationnelle.
Un rendez-vous incontournable pour mieux comprendre les promesses de la thérapie génique dans le traitement de la drépanocytose !
