Édition épigénétique : une alternative prometteuse à l’édition du génome pour traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie

Les bêta-hémoglobinopathies, comme la drépanocytose et la bêta-thalassémie, sont des maladies génétiques sévères causées par des anomalies de l’hémoglobine, la molécule qui transporte l’oxygène dans le sang. Ces défauts entraînent une anémie chronique et peuvent provoquer des atteintes graves à différents organes. Une piste « naturelle » pour compenser cette défaillance est l’expression relancée de l’hémoglobine fœtale (HbF), une forme normalement présente chez le fœtus et capable de compenser l’hémoglobine adulte malade. Les chercheurs de l’Institut Imagine explorent des stratégies innovantes pour réactiver cette HbF chez les patients.