Mon travail porte sur le développement de stratégies d'édition du génome cliniquement pertinentes visant à restaurer la fonction de gènes impliqués dans des maladies cutanées rares et sévères, en particulier l'épidermolyse bulleuse. Mon expertise scientifique se repose sur les technologies d'édition du génome, notamment CRISPR/Cas9, les Base et Prime Editors, afin de corriger des mutations récurrentes de COL7A1. Cette recherche adresse à la fois des questions fondamentales, telles que l'efficacité de l'édition, la spécificité et les conséquences cellulaires ; et des objectifs translationnels, incluant la génération de kératinocytes et fibroblastes primaires génétiquement corrigés, de la production des peaux-équivalentes 3D et de xénogreffes cutanées.
Durant ma mobilité internationale de six mois en 2024–2025 à l'Université du Colorado, j'ai également développé une expertise dans la génération et la caractérisation d'organoïdes cutanés dérivés d'iPSC. Ces modèles avancés et physiologiquement pertinents sont désormais mis en place dans notre laboratoire comme une alternative aux modèles de xénogreffe, permettant d'évaluer l'efficacité et la sécurité de l'édition du génome en combinaison avec des systèmes innovants de délivrance tels que les nanoparticules lipidiques (LNP) et les pseudo-particules virales (VLP), en vue de futures applications in vivo.