Marina CAVAZZANA

Le Département de Biothérapie est constitué de trois unités fonctionnelles : un hôpital de jour spécialisé dénommé Unité d'Hémaphérèse Thérapeutique (UHT), un Laboratoire de Thérapie Cellulaire et Thérapie Génique (LTCG) ainsi qu'un Centre d'Investigation Clinique spécialisé en Biothérapie (CIC-BT).

Le Laboratoire de Thérapie Cellulaire et Génique (LTCG), Département de Biothérapie, de l'Hôpital Necker a obtenu le 22/01/2018 une autorisation MTI-expérimental (Décision TIE/17/O/001) pour les activités de préparation, de conservation, de distribution et de cession de médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement (MTI PP), conformément au décret du 6 novembre 2012 relatif aux médicaments de thérapie innovante.

La mise en conformité des locaux a consisté en une extension des locaux pour la création de zones de thérapie cellulaire et de thérapie génique.

Pour la partie thérapie cellulaire, LTCG prend en charge la transformation :

• Des cellules souches hématopoïétiques issues du sang périphérique (autogreffe et allogreffe)
• Des cellules souches hématopoïétiques médullaires pour allogreffe pédiatrique et adulte, ainsi que l'immunothérapie lymphocytaire chez les patients après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.

Grâce à l'expertise du laboratoire en immuno-hématologie et en thérapies innovantes, Le LTCG prend en charge des essais cliniques de thérapie cellulaire et de thérapie génique pour les maladies héréditaires en ciblant les cellules hématopoïétiques (plus de 10 essais de thérapie cellulaires depuis l'ouverture du laboratoire et plus de 5 essais cliniques de thérapie génique). Cette activité ne cesse de croître en raison de résultats prometteurs des 1ers essais chez les patients traités à Necker.